罕见病：模型与研究问题

并不存在单一机制

罕见病包含分子基础不同的疾病。应从具体研究的异常出发，而不是仅依据罕见程度。某种肽出现在综述中，并不意味着与所有罕见病相关。

需说明模型代表何种功能、不能再现哪些方面，并判断终点测量的是目标异常还是间接指标。细胞谱系、基因型与细胞背景可能影响结果解释。

记录对照、重复实验及模型选择标准。小人群人体研究应清楚说明设计与不确定性，不能因人群规模小就省略评估要求。

通过综述定位具体化合物与疾病，再核查原始研究及相关官方记录。监管资格认定、机制假设与已证明获益不是同一类证据。

科学文献 · S02

Xiao et al. · Signal Transduction and Targeted Therapy

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范围: Historical review reporting 28 approvals in 2014–2024 and 38 phase III candidates
文件位置: Peptide-based drug market & clinical trial; Figure 4 and Tables 2–3
局限: Denominators differ between narrative and tables; no new percentages or current regulatory count inferred.
陈述核实日期: 2026-09-09